Lichaamseigen productie antistollingsmiddelen herstellen
Onderzoeksleider: prof. dr. Sven van IJzendoorn (UMC Groningen)
Meer dan 10.000 mensen in Nederland hebben erfelijke trombofilie; door een specifieke fout in hun DNA is hun lever niet in staat de juiste antistollingsstoffen aan te maken. Deze mensen hebben een verhoogd risico op trombose, vaak al op jonge leeftijd met alle ernstige gevolgen van dien. De enige behandeling is het slikken van bloedverdunners.
De onderzoekers in dit project werken aan een behandeling met nieuwe geneesmiddelen, waarbij de lichaamseigen productie van antistollingsmiddelen zou kunnen worden hersteld. Daarvoor hebben de onderzoekers cellen nodig van de lever van patiënten. In het laboratorium kweken zij lichaamscellen uit urine en maken daar levercellen van. Zo kunnen de onderzoekers een stukje minileverweefsel van een patiënt laten groeien. Dit stukje mini-leverweefsel kunnen ze vervolgens gebruiken om te bepalen hoe goed de nieuwe geneesmiddelen werken voor individuele patiënten. Indien het onderzoek succesvol is, bied dit mogelijkheden voor een betere behandeling op maat.